مهار بیماریهای عصبی با داروی جدید؛ پیشرفت چشمگیر در درمان اختلالات میتوکندریایی
محققان با شناسایی مکانیسم انباشت سمی اکسیژن در بافتهای مغزی، به روشی درمانی دست یافتهاند که با توسعه داروی «هیپوکسیاستَت»، میتواند روند تخریب سلولهای عصبی در بیماریهای ژنتیکی نادر را متوقف و چشمانداز تازهای برای بهبود وضعیت بیماران فراهم کند.
به گزارش هممیهن آنلاین و به نقل از ایرنا، در حالی که اکسیژن عنصری حیاتی برای حیات است، اما انباشت بیش از حد آن در بافتهای مغزی میتواند پیامدهای مخربی به همراه داشته باشد. تحقیقات جدید حاکی از آن است که بسیاری از بیماریهای نادر عصبی، از جمله سندرم لی، پارکینسون و برخی اختلالات متابولیک، با تجمع غیرطبیعی اکسیژن در سلولها مرتبط هستند.
بررسیهای علمی بر نقش پروتئینی معیوب موسوم به «HTRA2» تمرکز دارد؛ عاملی که در عملکرد صحیح میتوکندریها اختلال ایجاد کرده و منجر به سوختوساز ناقص اکسیژن میشود. میتوکندریها که مسئول اصلی تأمین انرژی سلولی هستند، هنگام بروز نقص در «کمپلکس ۱»، به جای تولید انرژی بهینه، موجب تجمع سمی اکسیژن در بافتها میشوند. آزمایشهای انجامشده روی مدلهای حیوانی نشان داد که تنفس هوایی با سطح اکسیژن کنترلشده، نه تنها طول عمر موشهای مبتلا را تا سه برابر افزایش داد، بلکه التهاب در نواحی حرکتی مغز را نیز به شکل قابلتوجهی سرکوب کرد.
دانشمندان با شناسایی ژنهای مرتبط با این اختلالات، اکنون در حال تلاش برای طراحی یک راهکار درمانی جایگزین هستند. داروی در حال توسعه با نام اختصاصی «هیپوکسیاستَت»، با هدف شبیهسازی اثرات فیزیولوژیکِ کاهش اکسیژن در بافتها طراحی شده است تا نیاز به تنفس محیطهای کماکسیژن را مرتفع کند. اگرچه این دستاورد علمی در مراحل اولیه قرار دارد، اما چشمانداز امیدوارکنندهای را برای درمان طیف وسیعی از بیماریهای ژنتیکی که تاکنون درمان قطعی برای آنها یافت نشده بود، ترسیم میکند.